細(xì)胞療法或讓脊柱裂胎兒恢復(fù)正常

3個(gè)脊柱裂胎兒在美國(guó)加州大學(xué)戴維斯分校健康中心接受細(xì)胞治療后出生。研究人員稱，這是一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床試驗(yàn)，是世界上首次將手術(shù)與干細(xì)胞相結(jié)合的獨(dú)一無(wú)二的方法，其在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時(shí)進(jìn)行，可改善患有這種先天缺陷疾病的兒童的預(yù)后。

該臨床試驗(yàn)于2021年春季啟動(dòng)，正式名稱為“CuRe試驗(yàn)：子宮內(nèi)骨髓脊膜膨出修復(fù)的細(xì)胞療法”，共將有35名患者接受治療。首位臨床參與者名為艾米麗，她的女兒羅比在她腹中時(shí)被診斷患有脊柱裂疾病。這種出生缺陷可導(dǎo)致一系列認(rèn)知、活動(dòng)、泌尿和腸道的終身疾病，通常通過(guò)超聲診斷。

初步工作證明，產(chǎn)前手術(shù)與人胎盤來(lái)源的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞相結(jié)合，用生物材料支架固定成“補(bǔ)丁”，可幫助患有脊柱裂的羔羊行走。當(dāng)接受干細(xì)胞的綿羊幼崽出生時(shí)，它們能站立起來(lái)，且能幾乎正常地四處奔跑。其后，一對(duì)英國(guó)斗牛犬也成為了世界上第一批成功接受手術(shù)和干細(xì)胞結(jié)合治療的狗。

此次，研究團(tuán)隊(duì)為艾米麗的胎兒制作了干細(xì)胞貼片。手術(shù)中，他們把胎兒“漂浮”到切口點(diǎn)，將干細(xì)胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上，隨后縫合切口以使組織再生。孩子出生后，醫(yī)生們看到羅比正在踢腿，而她本該生來(lái)患有腿部癱瘓。

“這種體驗(yàn)超出了所有人的預(yù)期。我希望該項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)芴岣呶磥?lái)更多患者的生活質(zhì)量?！卑愓f(shuō)，“我們很榮幸能成為歷史的一部分。”

該研究首席研究員、加州大學(xué)戴維斯分校健康中心教授兼外科主任戴安娜?法默說(shuō)：“我已經(jīng)為這一天工作了25年。”

團(tuán)隊(duì)對(duì)最終結(jié)論仍持謹(jǐn)慎態(tài)度，并表示在試驗(yàn)的這一階段仍有很多東西需要研究。他們將監(jiān)測(cè)臨床已經(jīng)出生的3名嬰兒，直到這些嬰兒長(zhǎng)到30個(gè)月大，以充分評(píng)估試驗(yàn)的安全性和有效性。

【總編輯圈點(diǎn)】

產(chǎn)檢的目的之一，就是檢查出胎兒的缺陷，采取合適的應(yīng)對(duì)措施。通常來(lái)說(shuō)，出生前的干預(yù)手段并不太多，如果遇到一些棘手的毛病，孩子父母就必須面對(duì)是終止妊娠還是繼續(xù)的兩難抉擇。宮內(nèi)手術(shù)的出現(xiàn)，給了孩子和父母第三條路??醫(yī)生可以讓孩子還在媽媽肚子里時(shí)就修補(bǔ)好他們的損傷，出生時(shí)的嬰兒，就擁有了相對(duì)健康的身體?，F(xiàn)在世界上首批出生前就經(jīng)歷過(guò)細(xì)胞治療的孩子出生了，父母和醫(yī)療人員給了三個(gè)可愛(ài)的孩子一次勇敢嘗試的機(jī)會(huì)?？纯催@樣的努力，能否改寫歷史。